Der desmoplastische klein- und rundzellige Tumor (DSRCT) und das Synovialsarkom (SySa) sind seltene, aggressive Geschwulste des Weichgewebes. Heranwachsende und junge Erwachsene sind überproportional von den beiden Sarkomtypen betroffen. Die Krankheit ist bisher schwer zu behandeln und es kommt häufig zu einem Rückfall.
Die jetzt am NCT Heidelberg angelaufene klinische Studie PAMSARC widmet sich besseren Behandlungsmöglichkeiten der beiden Sarkomtypen. Sie hat sich aus den Ergebnissen des DKFZ/NCT/DKTK MASTER Programms und des HEROES-AYA Konsortiums ergeben. Letzteres ist ein vom NCT Heidelberg und vom Hopp-Kindertumorzentrum Heidelberg (KiTZ) geleitetes Leuchtturmprojekt der Nationalen Dekade gegen Krebs, das grundlegende Erkenntnisse zur Biologie von speziellen Sarkomen bei Jugendlichen und jungen Erwachsenen in klinisches Handeln übersetzt.
Richard Schlenk, Leiter des NCT Clinical Trial Centers in Heidelberg, hat PAMSARC konzipiert und leitet die Studie. Er sagt: „Wenn erkrankte Patientinnen und Patienten einen Rückfall erleiden, folgt in der Regel eine intensive Chemotherapie, um die Tumormasse zu verringern oder zumindest das Wachstum zu stoppen. In PAMSARC prüfen wir, inwiefern das Medikament Pasireotid diesen Behandlungserfolg erhalten kann.“
Pasireotid bewirkt eine Wachstumshemmung, indem es an spezielle Rezeptoren, die Somatostatinrezeptoren, bindet. Es ist für die Behandlung von Morbus Cushing und Akromegalie, zwei Erkrankungen verursacht durch Tumoren in der Hirnanhangdrüse, zugelassen. Die PAMSARC-Studie prüft das Medikament außerhalb des ursprünglich vorgesehenen und zugelassenen Anwendungsbereichs.
„Bei der Entwicklung von PAMSARC haben wir sehr intensiv mit der Deutschen Sarkom-Stiftung als Forschungspartner zusammengearbeitet – das war ein Dialog auf Augenhöhe und sehr wertvoll“, sagt Richard Schlenk.
An PAMSARC können Patientinnen und Patienten teilnehmen, bei denen die Somatostatinrezeptoren auf den Tumorzelloberflächen weit häufiger als normal vorhanden sind. Ob dies der Fall ist, untersuchen die Forschenden durch molekularbiologische Verfahren wie sie im DKFZ/NCT/DKTK MASTER Programm verwendet werden. Teilnehmende müssen zwischen 13 und 50 Jahren alt sein. Insgesamt können 28 Personen in die Studie aufgenommen werden.
„Die ersten vier Patienten werden derzeit für PAMSARC gescreened. Durch die Verbindung zu HEROES-AYA können wir in einer Kohorte von Jugendlichen und Erwachsenen rekrutieren“, sagt Richard Schlenk. PAMSARC ist die erste eigene Studie am NCT Heidelberg für Heranwachsende und junge Erwachsene und bringt somit die Kinder- und die Erwachsenenonkologie in ein Boot.
In PAMSARC werden alle Teilnehmenden monatlich eine Spritze mit dem Wirkstoff Pasireotid erhalten. Die Studie beobachtet, inwiefern sich unter der Behandlung der Zeitraum bis zum Fortschreiten der Erkrankung, das Gesamtüberleben und Aspekte der Lebensqualität bei den Patientinnen und Patienten verändern.
Stefan Fröhling, Geschäftsführender Direktor am NCT Heidelberg und Leiter der Translationalen Medizinischen Onkologie am DKFZ, sagt: „Mit dem HEROES-AYA Konsortium verfolgen wir das Ziel, von Forschungserkenntnissen bei Sarkomen schnell zu klinischer Anwendung zu kommen. Dafür ist die in kürzester Zeit konzipierte Studie PAMSARC ein herausragendes Beispiel.“
Bei PAMSARC handelt es sich um eine NCT Proof-of-Concept Studie aus Heidelberg, die im bundesweiten NCT als Brückenstudie fungiert. Das NCT ist eine langfristig angelegte Kooperation zwischen dem DKFZ, exzellenten Partnern in der Universitätsmedizin und weiteren herausragenden Forschungspartnern an verschiedenen Standorten in Deutschland.
