Kinderärzte und Neurochirurgen am Universitätsklinikum Heidelberg führten die deutschlandweit erste gentherapeutische Behandlung für die angeborene Stoffwechselstörung L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC)-Mangel durch. Eine Zulassung wird dieses Jahr erwartet. Netzwerk, Patientenregister und Studie unter Heidelberger Federführung soll Früherkennung, Diagnose, Therapie und Erforschung dieser seltenen Erkrankung verbessern.

Wissenschaftler des European Center for Angioscience (ECAS) der Medizinischen Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg und der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) haben erstmals gezeigt, dass Skelettmuskeln mit dem Herzen interagieren und dieses schützen.

Dossier - 16.12.2021

Arzneimittel für neuartige Therapien: Gen- und Zelltherapeutika

Mit den neuartigen Gen- und Zelltherapien sind hohe Erwartungen bei der Behandlung unheilbarer und erblich bedingter Krankheiten verbunden. Die Erfolge sind bisher jedoch begrenzt – abgesehen von den seit langem etablierten Knochenmarkstransplantationen mit blutbildenden Stammzellen zur Behandlung von Blutkrebs. Doch haben sich zuletzt die CAR-T-Zelltherapien zu einem großen Hoffnungsträger in der Krebsbehandlung entwickelt.

Freiburger Forscher*innen haben einen Weg gefunden, wie die Wirkung einer neuartigen CAR-T-Zell-Therapie bei Leukämie verstärkt und das Risiko eines Krebs-Rückfalls reduziert werden könnte.

Seltene Krankheiten sind schwer zu erforschen. Denn die meisten Ärzt*innen sehen in ihrem Berufsleben höchstens wenige Betroffene. Gleichzeitig stehen seltene Erkrankungen oft modellhaft für Prinzipien in der Medizin. Wie wichtig daher Fortschritte bei seltenen Erkrankungen sind, zeigen nun Wissenschaftler*innen der Medizinischen Fakultät der Universität Freiburg gemeinsam mit internationalen Kolleg*innen.

Laborautomatisierung des Fraunhofer IPA soll einer gentechnischen Krebstherapie den Weg ebnen, die individuell auf Patienten zugeschnitten ist. Präparate, die heute nur in kleinen Mengen mit viel Handarbeit in Labors gewonnen werden, könnten künftig aus »Minifabriken« kommen. Partner des vom baden-württembergischen Wirtschaftsministeriums mit über 4 Millionen geförderten Projekts sind das NMI in Reutlingen und das Universitätsklinikum in…

Gentherapien werden bereits für die Behandlung angeborener Erkrankungen und in der Krebstherapie eingesetzt. Eine weitaus größere Zahl ähnlicher Therapien ist derzeit in der Entwicklung. Ob und wie präzise die dabei eingesetzten Genscheren ausschließlich am gewünschten Ort im Erbgut schneiden, konnte bislang nur unzureichend untersucht werden.

Fachbeitrag - 29.01.2019

Gezielte RNA-Editierung mit körpereigener Enzymaktivität

Mit der Entwicklung der CRISPR/Cas-Methode zur gezielten Veränderung des Erbguts eröffneten sich ganz neue Möglichkeiten für Forschung und Gentherapie. Allerdings ist eine Behandlung mit der Genschere nicht ganz ohne Risiko, da eventuell auftretende Fehler für immer im Erbgut gespeichert werden. Tübinger Wissenschaftler haben eine alternative Methode entwickelt, bei der der Eingriff auf RNA-Ebene mit Hilfe körpereigener Enzyme erfolgt und damit…

Fachbeitrag - 10.01.2019

Bilanzierung und Handlungsempfehlungen: Der vierte Gentechnologiebericht der BBAW

Im neuen Gentechnologiebericht zieht die Arbeitsgruppe der Berlin-Brandenburgischen Akademie der Wissenschaften nicht nur Bilanz der gentechnologischen Entwicklungen in Deutschland während der letzten Jahrzehnte, sondern diskutiert auch die mit diesen Technologien in Zukunft verbundenen gesellschaftlichen, rechtlichen und ethischen Herausforderungen, z.B. beim Crispr/Cas9-Genome-Editing.

Dossier - 28.08.2018

Mit molekularer Diagnostik zur Biomarker-basierten personalisierten Therapie

Voraussetzung für die auf die Heterogenität der Patienten zugeschnittene personalisierte Therapie ist die Diagnostizierung geeigneter Biomarker; am wichtigsten sind dabei Gentests und Genomsequenzierungen. Die größten Erfolge verzeichnet die personalisierte Medizin bisher in der Onkologie. Doch wächst ihre Bedeutung auch für die Behandlung anderer Krankheiten.

Dossier - 14.06.2016

CRISPR/Cas – das Genome Editing ist en vogue

Die Zahl der Publikationen und Patente, in die das CRISPR/Cas-System involviert ist, steigt exponentiell in die Höhe. Auch der Anstieg der Finanzmittel zeigt, wie durchschlagkräftig die neue Methode ist. Die Möglichkeit der gezielten Genomveränderung mit CRISPR/Cas bietet eine hohe Präzision und die Perspektive, Erbkrankheiten heilen zu können. Ernst zu nehmende Risiken und ethische Bedenken stehen diesem Heilsversprechen jedoch gegenüber.

Dossier - 10.11.2014

Zell- und Gentherapien Aus der Forschung in die Klinik

Während die Zelltherapie bei manchen Blutkrebsarten ein Standardverfahren geworden ist, befinden sich die meisten zelltherapeutischen und gentherapeutischen Ansätze zur Behandlung von Erb- und Stoffwechselkrankheiten, neurodegenerativen Erkrankungen oder Krebs noch in experimentellen Phasen oder frühen klinischen Studien. Erfolge lassen hoffen, dass Zell- und Gentherapien wichtige Beiträge zur Behandlung unheilbarer Krankheiten leisten werden.

Dossier - 01.04.2013

Retroviren Vom Krankheitserreger zum Therapiehelfer

Viren sind infektiöse Partikel die nicht zur selbstständigen Vermehrung fähig sind und keinen eigenen Stoffwechsel haben. Die Familie der Retroviren tritt vor allem mit ihrem berüchtigsten Vertreter in Erscheinung dem humanen Immundefizienz-Virus HIV das unbehandelt früher oder später zu AIDS führt. Doch Retroviren sind für die Forschung nicht nur wegen ihrer Bekämpfung als Erreger von Interesse.