Die metachromatische Leukodystrophie (MLD) ist eine Stoffwechselerkrankung. Durch ein defektes Enzym, sammeln sich bestimmte Fette, sogenannte Sulfatide, im Gehirn. Nervenzellen und die weiße Substanz des Gehirns bauen sich ab, die Kinder versterben früh. Mit dem ersten Neugeborenen-Screening zeigen die Forschende der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin Tübingen, dass eine rechtzeitige Diagnose bei Neugeborenen möglich ist.

Der Sommerempfang der BioRegio STERN Management GmbH bot auch in diesem Jahr den festlichen Rahmen für die Science2Start-Preisverleihung. An der Sternwarte in Tübingen wurden am vergangenen Donnerstag bereits zum 15. Mal ausgezeichnete Ideen von Wissenschaftlern und Gründern gewürdigt, die nach Meinung einer Expertenjury besonderes wirtschaftliches Potenzial haben.

Das Universitätsklinikum Freiburg hat am 26. Juni 2024 offiziell das Zentrum für Zell- und Gentherapie (Center for Cell and Gene Therapy Freiburg, CGF) gegründet. Dieses neue Zentrum bündelt die wissenschaftlichen und klinischen Aktivitäten im Bereich der Zell- und Gentherapie und zielt darauf ab, die Behandlungsmöglichkeiten für Patient*innen zu verbessern und die Forschung auf diesem Gebiet voranzutreiben.

Die neue „Nationale Strategie für Gen- und Zelltherapien“ wird morgen vom Berlin Institute of Health (BIH) der Bundesforschungsministerin Bettina Stark-Watzinger übergeben. Die Strategie wurde, vom BIH koordiniert, von zahlreichen Expertinnen und Experten aus Wissenschaft, Industrie und Gesundheitswesen erarbeitet. Dazu sagt vfa-Präsident Han Steutel: „Gen- und Zelltherapien gehören zu den fortschrittlichsten medizinischen Innovationen.

Bessere Zellfabriken für die Herstellung modernster Biotherapeutika: Das ist das Ziel zweier Forschungsprojekte der Hochschule Biberach (HBC). Forscher des Instituts für Angewandte Biotechnologie (IAB) befassen sich intensiv mit der Frage, wie Produktionszelllinien optimiert werden können, damit Patienten, die an schwerwiegenden Krankheiten wie beispielsweise Tumoren oder Alzheimer leiden, besser therapiert werden können.

Wie reagieren Tumore auf einen bestimmten Therapieansatz? Dies bereits vor Beginn der Therapie zu wissen, hätte einen enormen Wert für Menschen, die an Krebs erkrankt sind. Für die vielversprechende CAR-T-Zelltherapie haben Forschende genau diese Beobachtung nun möglich gemacht. Damit lassen sich nicht nur die Erfolgschancen einer Therapie viel besser vorhersagen, sondern auch Nebenwirkungen und deren Bekämpfung.

Thalassämie-Erkrankte haben trotz verschiedener Therapieformen eine deutlich reduzierte Lebenserwartung. Bislang standen in der Behandlung nur lebenslange Bluttransfusionen zur Verfügung, die oft mit einem Überschuss an Eisen im Körper und einer daraus folgenden Zerstörung der Organe einhergehen. Auch eine Stammzelltransplantation kommt infrage, allerdings können nicht für jede Patientin und jeden Patienten geeignete Spenderzellen gefunden werden

Carl-Zeiss-Stiftung fördert Aufbau einer gemeinsamen Einrichtung in Heidelberg, Karlsruhe und Mainz. Die Anwendung und Entwicklung neuer Technologien der DNA-Synthese voranzutreiben, um den Weg für die Herstellung ganzer künstlicher Genome zu ebnen – das ist das Ziel eines neuen interdisziplinären Zentrums, das an der Universität Heidelberg, dem Karlsruher Institut für Technologie (KIT) und der Johannes Gutenberg-Universität Mainz (JGU)…

Wissenschaftler*innen des Universitätsklinikums Freiburg haben im Rahmen der britischen „Crack it“– Challenge eine Förderung von einer Million Pfund erhalten, umgerechnet rund 1,17 Millionen Euro. Das Team unter der Leitung von Prof. Dr. Toni Cathomen, Direktor des Instituts für Transfusionsmedizin und Gentherapie am Universitätsklinikum Freiburg, erforscht einen innovativen Ansatz in der Sicherheitsbeurteilung moderner Krebstherapien.

Forscher*innen des Universitätsklinikums Freiburg entwickeln innovative Ansätze, um das Risiko schwerer Nebenwirkungen bei der CAR-T-Zelltherapie zu minimieren, und eröffnen damit neue Wege für sicherere Krebsbehandlungen.

Viren gelten als wichtige Werkzeuge zur Entwicklung neuer Therapeutika gegen Krebs- und Erbkrankheiten. Das Fraunhofer-Institut für Grenzflächen- und Bioverfahrenstechnik IGB erhält rund 25 Millionen Euro aus Landesmitteln, um in den nächsten fünf Jahren eine Außenstelle »Virus-basierte Therapien« in Biberach aufzubauen. Dort will Susanne Bailer mit ihrem Team neue Technologien zur Herstellung und Testung viraler Therapeutika entwickeln.

Der Wissenschaftler vom Institut für Humangenetik und der Abteilung Signalwege und Funktionelle Genomik am DKFZ ist seit 1. Oktober 2023 mit seinem Amt als Dekan auch Mitglied des Vorstandes des Universitätsklinikums Heidelberg.

Zentrum für Gen- und Zelltherapie am Universitätsklinikum Heidelberg gegründet. Verfahren wirksamer und sicherer machen sowie neue Methoden in die klinische Anwendung bringen. Verbesserung der Versorgungsstrukturen.

Rezension - 09.02.2023

5. Gentechnologiebericht – Kritische Begleitung einer Hochtechnologie

Seit 20 Jahren beobachten und begleiten Forschende die Entwicklung der Gentechnologie. Deren Bedeutung für die Gesellschaft zeigt sich in der Corona-Pandemie: dank gentechnischer Verfahren gelang die rasche Entwicklung von Impfstoffen. Der 5. Gentechnologiebericht vom Herbst 2021 liest sich damit auch wie eine Bestätigung der langjährigen Arbeit, aus der sich leicht ein Plädoyer für die Fortdauer des kritischen Langzeitmonitorings ableiten lässt.

Neue Forschungsdaten vom Universitätsklinikum Tübingen zeigen eine direkte Kopplung zweier neurologischer Erkrankungen, des Morbus Parkinson und einer Form der genetisch bedingten Dystonie. Dies eröffnet neue gentherapeutische Ansatzpunkte.

Deutsches Netzwerk unter Leitung des Universitätsklinikums Freiburg führt seine Arbeit fort. Ziel ist die Erforschung seltener und schwer zu behandelnder Autoimmunkrankheiten, die mehrere Organe betreffen. Neue epidemiologische Studie.

Mit seinen „Proof of Concept"-Grants unterstützt der Europäische Forschungsrat ERC Wissenschaftler dabei, das wirtschaftliche Potential ihrer Forschungsergebnisse weiterzuentwickeln. Nina Papavasiliou vom DKFZ erhält die begehrte Förderung nun schon zum zweiten Mal: Sie will die Entwicklung eines „molekularen Lieferdienstes" vorantreiben, der dafür sorgt, dass therapeutische Gene gezielt die richtige Adresse im Körper erreichen.

Genom-Editierung ist heute fast so einfach wie das Programmieren einer Software. Doch die Erzeugung von viralen Vektoren als Anfangsmaterial ist immer noch mit vielen teuren und fehleranfälligen Handhabungen verbunden. Viren werden über komplexe biologische Verfahren erzeugt, die virusspezifisch optimiert werden müssen, um qualitativ hochwertige Therapeutika herzustellen.

Eine aktuelle Studie untersucht die Verträglichkeit und Wirksamkeit einer neuartigen Therapietechnik zur Behandlung der Progressiven Supranukleären Blickparese (PSP). Mit dem Ziel, das Fortschreiten dieser Erkrankung des Nervensystems zu verlangsamen, wird ein kurzes Stück Nukleinsäure in das Nervenwasser verabreicht. Sie soll in den betroffenen Hirnzellen dem krankheitsauslösenden Potein entgegenwirken.

AaviGen GmbH: Hoffnung bei Herzinsuffizienz - 14.07.2022

Gentherapie für geschwächte Herzen

Ein schwaches Herz beim Hausarzt mit einer einmaligen intravenösen Injektion therapieren: Was sich fast zu schön anhört, um wahr zu sein, ist tatsächlich bereits in der Entwicklung. Das Heidelberger Biotechunternehmen AaviGen arbeitet an einer auf Adeno-assoziierten Viren basierten Plattformtechnologie, mit deren Hilfe therapeutische Gene hochspezifisch in erkrankte Herzmuskelzellen gebracht werden können, um dort heilende Wirkung zu entfalten.

Computerviren sind dafür bekannt, intelligent zu sein. Sie können in fremde Systeme eindringen, sie für sich nutzbar machen und für ihre eigenen Zwecke »umdrehen«. Ganz schön clever. Doch ihre biologischen Vorbilder stehen ihnen in keiner Weise nach – sie können ebenfalls sehr intelligent vorgehen. Das macht sich die Forschung zu Nutze, indem sie sozusagen »biologisches Hacking« betreibt und Viren »umprogrammiert«.

Die mit der Genschere CRISPR assoziierte Nuklease Cas13b – ein Enzym, dass Nukleinsäuren abbaut – hat das Potenzial, künftig bei Erbkrankheiten eingesetzt zu werden, um unerwünschte Gene auszuschalten. Im Kampf gegen Infektionen wird diese Nuklease zudem als antivirales Mittel erforscht, da Cas13b gezielt in das Erbgut von Viren eingreifen und diese unschädlich machen kann.

Projekt SolidCAR-T - 15.03.2022

Modulare „Minifabriken“ für die dezentrale Produktion von CAR-T-Zellen

Die vielversprechenden neuartigen CAR-T-Zelltherapien werden derzeit in der Behandlung von akuten Leukämien und Lymphomen eingesetzt. Im SolidCAR-T-Projekt wollen Forschende des Fraunhofer IPA in Stuttgart, des Universitätsklinikums Tübingen und des NMI in Reutlingen CAR-T-Zellen gegen solide Tumoren generieren und deren Produktion mithilfe von „Minifabriken“ automatisiert und somit deutlich kostengünstiger direkt vor Ort in der Klinik…

Ein kleines Stückchen Nukleinsäure könnte der Schlüssel zum Erfolg sein: Mit seiner Hilfe ist es einem Tübinger Forschungsteam im Labor gelungen, einen Genfehler direkt in einer Nervenzelle zu reparieren. Das Molekül verhinderte, dass die Zellen ein fehlerhaftes Protein produzierten und dadurch Schaden nahmen und starben.

Kinderärzte und Neurochirurgen am Universitätsklinikum Heidelberg führten die deutschlandweit erste gentherapeutische Behandlung für die angeborene Stoffwechselstörung L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC)-Mangel durch. Eine Zulassung wird dieses Jahr erwartet. Netzwerk, Patientenregister und Studie unter Heidelberger Federführung soll Früherkennung, Diagnose, Therapie und Erforschung dieser seltenen Erkrankung verbessern.